近日， 美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）院長(zhǎng)Francis S. Collins, M.D., Ph.D.對(duì)即將于秋季成立的國(guó)家促進(jìn)轉(zhuǎn)化科學(xué)中心（NCATS）的構(gòu)想與展望發(fā)表在最新一期的《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上?！?/p>

美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院院長(zhǎng)Francis S. Collins, M.D., Ph.D.

　　新機(jī)構(gòu) 新任務(wù)　　

　　對(duì)于NCATS的科學(xué)目標(biāo)和職能，F(xiàn)rancis表示，NCATS是NIH提出來(lái)的一個(gè)全新的隸屬于NIH的推進(jìn)重新開(kāi)發(fā)藥物、診斷技術(shù)和醫(yī)療設(shè)備過(guò)程的機(jī)構(gòu)。上百萬(wàn)的人都在期待科學(xué)發(fā)展能帶來(lái)新的和更好的診斷，治療和預(yù)防疾病的方法，而現(xiàn)在的科學(xué)發(fā)展是空前強(qiáng)大的。所以，NIH采取大膽的行動(dòng)來(lái)改造轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)，現(xiàn)在是最佳時(shí)機(jī)。

　　盡管目前科學(xué)界在認(rèn)知疾病的分子發(fā)病機(jī)制已經(jīng)取得了顯著的進(jìn)步，但把基礎(chǔ)生物醫(yī)學(xué)研究成果轉(zhuǎn)化為安全、有效的臨床應(yīng)用等方面的進(jìn)度仍舊緩慢。由于缺少?gòu)?qiáng)有力和高效的轉(zhuǎn)化，當(dāng)今生物革命所帶來(lái)的醫(yī)療效益顯然很難奏效。發(fā)現(xiàn)新藥的周期長(zhǎng)、成本昂貴及失敗率高這三大難點(diǎn)，一直困擾著醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化的前進(jìn)道路。近年來(lái)，即使在努力改善失敗因素之下，一種新藥從發(fā)現(xiàn)到批準(zhǔn)上市的平均周期仍長(zhǎng)達(dá)13年，其失敗率高達(dá)95%，成功上市的成本高達(dá)10億美元。

　　為了提供更多的創(chuàng)新轉(zhuǎn)化機(jī)會(huì)，NIH很早就開(kāi)始謀劃創(chuàng)建一個(gè)新的研究機(jī)構(gòu)——NCATS。這個(gè)中心的核心任務(wù)就是催化創(chuàng)新方法和產(chǎn)生科技成果，使其能夠盡快應(yīng)用于疾病的診斷、測(cè)試、臨床應(yīng)用和治療方案。新中心的活動(dòng)將起到NIH在轉(zhuǎn)化研究過(guò)程中的補(bǔ)充作用, 以及與其他公共或民間的醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作的實(shí)施，避免重復(fù)競(jìng)爭(zhēng)。該中心是美國(guó)NIH為重新策劃發(fā)展醫(yī)療診斷學(xué)、醫(yī)療設(shè)備和疾病治療方法而新成立的機(jī)構(gòu)。

　　Francis認(rèn)為，目前轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)這條通道的上端，是利用先進(jìn)技術(shù)和現(xiàn)有知識(shí)探索疾病發(fā)生的機(jī)制，下端是產(chǎn)品上市前的臨床試驗(yàn)和驗(yàn)證。然而, 候選產(chǎn)品消耗率極高的中間帶存在嚴(yán)重的問(wèn)題。NCATS的存在將會(huì)通過(guò)識(shí)別問(wèn)題和試驗(yàn)新方法來(lái)減少并消除轉(zhuǎn)化瓶頸，評(píng)估新診療技術(shù)在人群中的療效從而催化新技術(shù)的轉(zhuǎn)化研究過(guò)程?！　?/p>

　　新戰(zhàn)略 新方向　　

　　Francis相信，人類(lèi)對(duì)疾病的認(rèn)知已經(jīng)發(fā)展到一個(gè)全新的分子階段，科學(xué)家們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)成千上萬(wàn)的潛在分子靶向藥物，但對(duì)其機(jī)制和奏效性了解甚少。比如，全基因組關(guān)聯(lián)分析（GWAS）已揭示了1100多種確診普通疾病的遺傳危險(xiǎn)因子。GWAS的研究為臨床干預(yù)提供了更多的可能，同時(shí)，也揭示了很多疾病一旦被確定，有可能共享相似的分子途徑。這一發(fā)現(xiàn)，使得整個(gè)醫(yī)學(xué)分類(lèi)學(xué)的框架需要重新思考，并且, 未來(lái)的治療很可能用大腦的分子網(wǎng)絡(luò)來(lái)設(shè)計(jì)，而不再局限于過(guò)去的疾病分類(lèi)設(shè)計(jì)。

 　　因此，現(xiàn)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)所面臨的挑戰(zhàn)正如上世紀(jì)90年代人們?cè)诨蝾I(lǐng)域中出現(xiàn)的爭(zhēng)論一樣。比如，人們并沒(méi)有像對(duì)待引起革新的科學(xué)問(wèn)題那樣對(duì)待轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)，并為其投入更多的精力。如同基因?qū)W一樣，轉(zhuǎn)化科學(xué)的發(fā)展需要從一系列單個(gè)解決方法轉(zhuǎn)變?yōu)楦酉到y(tǒng)綜合的戰(zhàn)略策劃。

　　Francis介紹，NCATS能促使生命科學(xué)研究能夠從不同角度來(lái)思考未來(lái)。NCATS將會(huì)為研究者提供前所未有的、專(zhuān)注于重建轉(zhuǎn)化過(guò)程的機(jī)會(huì)，包括從最初的目標(biāo)識(shí)別物，到小分子學(xué)、生物制劑、診斷技術(shù)和先進(jìn)醫(yī)療設(shè)備等新產(chǎn)品或新技術(shù)第一次應(yīng)用于人類(lèi)。為避免自上而下的盲目管理模式，NCATS將主要依靠科學(xué)家們的創(chuàng)新想法，并提出潛在的可實(shí)施項(xiàng)目。前景最好的項(xiàng)目將通過(guò)NIH極具聲望的同行審議機(jī)制，從而提供NIH獎(jiǎng)金和合約獎(jiǎng)金資助。

　　對(duì)于當(dāng)下美國(guó)財(cái)政緊縮，有些人懷疑籌建中的NCATS能否更好地把NIH的資源利用起來(lái)。Francis的回應(yīng)是，NCATS的主要任務(wù)是把NIH已資助的轉(zhuǎn)化科學(xué)研究和中心項(xiàng)目相互聯(lián)合或進(jìn)一步優(yōu)化調(diào)整，所以, 相信NCATS的建立不會(huì)影響到NIH預(yù)算中對(duì)基礎(chǔ)和應(yīng)用研究的資金分配。