【慧聰制藥工業(yè)網】2011年FDA批準了30個新藥，創(chuàng)了自2004年批準36個新藥以來的7年新高。其中不乏標志性創(chuàng)新藥。如Yervory是第一個延長皮膚癌患者生命的藥物；Benlysta是50年來第一個治療紅斑狼瘡的藥物。第5次修訂的《處方藥使用者費用法》（PDUFA）今年1月遞交給美國國會審批。新法案延長PDUFA的付費日期兩個月，審評期限將增加至8個月，而常規(guī)審評則增加到1年。制藥企業(yè)希望以此增加第一輪的批準通過率。此外，F(xiàn)DA制定的TEART新流程（Transforming the Regulatory Environmentto Accelerate Access to Treatments）目前只適用于艾滋病和癌癥治療藥物，未來可能會用于所有適應癥，即允許FDA接受他國審批數(shù)據(jù)，在基于他國批準的基礎之上批準一個新藥在美國上市。

    在學術界尋找創(chuàng)新

    大藥廠自2010年開始削減研發(fā)費用，這種情況在2011年仍在繼續(xù)，被裁減的不僅有銷售人員還有科學家。創(chuàng)新的動力何在？答案可能是學術界。

    其中最典型的是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）創(chuàng)建的國家先進轉化科學中心（NCATS）。該中心的主要任務是催化能加快研發(fā)進程、檢測、診斷治療疾病的新方法和新成果盡快產業(yè)化。NCATS的建立并非一番風順。2003年，NIH提出轉化醫(yī)學的概念，直到2010年，NIH才將現(xiàn)有國家研究資源中心的主體業(yè)務與NIH整合起來。產業(yè)界也在進一步和學術界密切合作，如阿斯利康同法國國立研究中心建立合作，輝瑞和多家在紐約和士頓的研究中心合作。大藥廠通過與創(chuàng)新性企業(yè)合作保持產品線活力，減少研發(fā)費用，降低研發(fā)風險。如禮來和勃林格殷格翰去年1月份簽署合作協(xié)議，共同開發(fā)一系列降糖藥。

    相信生物科技

    生物技術公司仍是被廣泛認同的創(chuàng)新源泉。賽諾菲去年以200億美元收購了專注于罕見病領域的生物科技公司健贊。人類基因科學公司終于上市了第一個治療紅斑狼瘡的新藥Benlysta。Vertex公司的丙肝藥物Incivek獲得FDA的快速審批。Genetics公司研發(fā)的抗體結合物bretuxima bvedotin獲批用于治療兩種血癌。

    然而這些生物技術公司所取得新藥上市的突破性成績很快被令人失望的后市表現(xiàn)所抵消。Benlysta雖然獲批，但銷售表現(xiàn)并不盡如人意。另外，資金鏈是大多數(shù)生物技術公司共同面臨的問題。許多中小公司被迫終止若干在研項目，如Geron公司放棄首項人體干細胞療法試驗項目，有的公司提前轉讓早期研發(fā)項目。大公司對現(xiàn)金流控制更加謹慎，默沙東關閉了位于加州的干擾RNA研發(fā)機構。安進宣布將其研發(fā)人員減少5%,以節(jié)省90億美元的開支，以便有更多現(xiàn)金用來進行分紅和回購股票。

    這些問題不能僅僅歸咎于生物技術公司。由于政策和FDA審批遲滯等諸多原因，風投公司紛紛減少對生物技術公司的投資。

    成功的臨床試驗

    幾個較好的臨床試驗結果為后續(xù)的申報鋪平了道路，續(xù)諾華第一個口服緩釋制劑fingolimod用于治療多發(fā)性硬化癥獲批后，Biogen公司的BG-12也在治療多發(fā)性硬化癥上表現(xiàn)出良好的結果。