多年來，輝瑞、禮來和阿斯利康開發(fā)了許多化合物。然而，一些化合物最終未能成功上市。目前，得到美國政府資助的科學家將參與一項規(guī)模達到2000萬美元的行動計劃，對制藥公司開發(fā)的20多個化合物開展臨床試驗，看看它們是否可用于治療此前沒有考慮過的疾病。如果這些化合物被證明有效，其上市時間將被縮短，而擁有化合物所有權的制藥公司將與科研人員一起分享由此產(chǎn)生的利潤。

商業(yè)與學術共贏

傳統(tǒng)上，制藥公司開發(fā)一只新藥需耗費約20億美元，歷時14年，嚴峻的現(xiàn)實令制藥公司在確定以哪些疾病作為治療目標時變得慎之又慎。

這是美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）推出的第一項聯(lián)合計劃，旨在借用奧巴馬總統(tǒng)2013年財政預算中的5.75億美元資金，降低制藥公司的研發(fā)風險。為闡明建立這種新型合作關系的必要性，NIH列舉了HIV治療藥物AZT，該藥先前被作為抗癌藥進行開發(fā)，卻遭到失敗。

NIH院長弗朗西斯·柯林斯（Francis Collins）對外宣布達成此項合作協(xié)議，他說：“我們需要以更加系統(tǒng)化的方式，創(chuàng)造更多成功的故事。” 由輝瑞、禮來和阿斯利康提供的化合物安全性已被證實。研究人員將獲得化學和相關數(shù)據(jù)。

禮來負責科學技術事務的執(zhí)行副總裁嚴倫博（Jan Lundberg）說：“從某種程度上來說，這是一種商業(yè)開發(fā)和學術開發(fā)共贏的模式。”。

失敗化合物數(shù)據(jù)庫

制藥公司將向科研人員提供化合物，這需要生產(chǎn)更多的物質(zhì)。阿斯利康表示，為維持對化合物擁有的專利權，并向科研人員提交臨床數(shù)據(jù)，新產(chǎn)生的成本費用將由制藥企業(yè)承擔。目前制藥公司沒有為“失敗化合物”建立數(shù)據(jù)庫，因此不能輕松地從中拿出一只，提交給某個科學家。如果要開展臨床試驗，光是臨床試驗用藥供給的成本就高達100萬美元。

對于新的研究方向，阿斯利康和輝瑞希望能在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領域取得進展。目前制藥公司在這一領域的研發(fā)熱情已大大減弱。

NIH表示，如果這些化合物被證明可有效治療一種新的疾病，制藥公司有權利決定是否繼續(xù)開發(fā)成上市產(chǎn)品。只有當NIH的科學家是這些化合物的主要研究人員時，美國納稅人才能從中得益?；衔锏奶卦S權使用費隨后將返回這家美國科研機構。

美國衛(wèi)生及公共服務部部長賽白琳（Kathleen Sebelius）說：“美國人熱切等待下一代新藥。為加快藥物開發(fā)進程，在政府、學術界和產(chǎn)業(yè)界需要建立一種強大的創(chuàng)新和戰(zhàn)略合作關系。”

FDA將批準Truvada為首個AIDS預防藥物

5月11日，美國FDA將在征求專家意見后進行投票，決定是否批準Truvada（替諾福韋+恩曲他濱，Tenofovir+Emtricitabine）作為世界上第一種艾滋病預防藥物。從法律上來說，F(xiàn)DA批準一個新藥并不需要征求專家的意見，但事實上，專家意見在FDA新藥審批過程中發(fā)揮著至關重要的作用。

業(yè)內(nèi)認為，如果Truvada的預防藥物“身份”得到批準，意味著人類離艾滋病疫苗的研發(fā)成功又進了一步。

美國吉利德科學公司（Gilead Sciences)研制的Truvada一直被用于治療HIV感染。這種藥物也能預防健康人群感染HIV。

5月8日，F(xiàn)DA表示，Truvada的安全性高，能有效預防HIV感染。FDA專家顧問小組將討論決定是否批準其作為一種針對“性接觸時面臨較高感染風險人群”的預防藥物。

據(jù)估計，美國有大約120萬人感染HIV。這種病毒攻擊人體免疫系統(tǒng)，如果不接受抗病毒藥物治療，感染者將從病毒攜帶者變成艾滋病患者。目前，科學家尚沒有找到治愈艾滋病的手段。有專家指出，批準Truvada是美國30年來對抗艾滋病蔓延斗爭中的一項巨大進步。除了Truvada，其他藥物都無法有效預防HIV。雖然疫苗可以做到這一點，但研究人員認為，離艾滋病疫苗問世仍需幾十年的時間。（Shooter）