近日,美國著名商業(yè)媒體《快公司》(FastCompany)發(fā)布了2018年度“全球最具創(chuàng)新力公司”榜單,共有350家公司入選。在生物技術(shù)領(lǐng)域,共有10家公司上榜。
入選理由:治療癌癥的CAR-T細(xì)胞療法
如果說新藥上市是一種榮譽(yù),
諾華公司于2017年8月推出的新型CAR-T療法Kymriah的意義更像是登陸火星。Kymriah用于治療美國最常見的兒童癌癥——復(fù)發(fā)或耐藥性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞
白血病,是
FDA批準(zhǔn)的第一種
基因治療藥物。這種藥物為每個患者定制,治療時需要提取患者的T細(xì)胞,重新設(shè)計使它們靶向
腫瘤細(xì)胞表面的蛋白,然后回輸?shù)交颊呱眢w。在
臨床試驗(yàn)中,治療三個月的總體緩解率為83%;許多患者已經(jīng)堅(jiān)持到了四年生存期。與賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)合作,諾華正在開發(fā)一系列CAR-T藥物,用于治療其他血液癌癥和實(shí)體瘤。
諾華首席執(zhí)行官Vasant Narasimhan博士說:“我們想要解決最棘手的疾病,我們的愿景是創(chuàng)造一個沒有兒童死于B細(xì)胞癌癥的世界。”
2、OneOme
入選理由:根據(jù)DNA信息為患者“量體裁藥”
OneOme是梅奧診所(Mayo Clinic)于2017年1月創(chuàng)立的公司,旨在將全面的、具有成本效益的藥物基因解決方案整合到患者的臨床護(hù)理中。該公司的主要產(chǎn)品是RightMed基因檢測,可以為患者匹配抗抑郁藥物或癌癥藥物,預(yù)測
不良反應(yīng),減少用藥失誤。早期的藥物基因組測試集中在檢測特定的基因,但RightMed測試涵蓋了23種基因,有數(shù)百種藥物的適應(yīng)癥,這意味著它可以提高處方藥的療效。RightMed定價是349美元,低于大多數(shù)單基因檢測產(chǎn)品,目前已經(jīng)在22個國家的550多家醫(yī)院和診所推廣。
3、GE醫(yī)療(GE Healthcare)
入選理由:為女性帶來乳腺X線照相新選擇
作為醫(yī)療
診斷設(shè)備的領(lǐng)先制造商,GE醫(yī)療2017年開發(fā)了一種新型乳房X線照相系統(tǒng)來檢測
乳腺癌。早期發(fā)現(xiàn)乳腺癌可將死亡風(fēng)險降低25%至50%。但由于每年一次乳房X線檢查所帶來的不適,40%的歐洲女性和30%的美國女性會放棄篩查。位于巴黎郊外GE實(shí)驗(yàn)室的女性團(tuán)隊(duì)發(fā)明了一種3D乳房X光檢查系統(tǒng)Senographe Pristina,可以讓患者遠(yuǎn)程控制調(diào)整檢查時使用的壓縮量,有望改善乳房X線照片的體驗(yàn)。
4、Syapse
入選理由:讓醫(yī)生分享數(shù)據(jù),改進(jìn)癌癥疾病管理
基因組測試——醫(yī)生研究患者
腫瘤的基因突變類型以定
制藥物療法——已經(jīng)成為癌癥護(hù)理不可分割的一部分。但要制定治療計劃,醫(yī)生往往要先仔細(xì)查閱相似病例的數(shù)據(jù)。如果是在較小的醫(yī)療機(jī)構(gòu),或者是患有罕見癌癥的患者,為了尋找相似病例,許多醫(yī)生需要在自己所在的醫(yī)院系統(tǒng)之外搜索。2017年,Syapse公司推出了Syapse數(shù)據(jù)共享網(wǎng)絡(luò),匯集了來自多個醫(yī)院系統(tǒng)的醫(yī)療信息,包括匿名電子健康記錄、病理報告和DNA測序數(shù)據(jù),該平臺可幫助全美的醫(yī)生找到相似病例,從而為自己的患者制定具體治療方法。美國多個地區(qū)的醫(yī)院系統(tǒng)都使用了該網(wǎng)絡(luò)。
5、Sophia Genetics
入選理由:開發(fā)無創(chuàng)液體活檢產(chǎn)品
Sophia Genetics公司成立于2011年,是一家總部位于瑞士的生物技術(shù)公司,專注于利用自有的人工智能技術(shù)Sophia AI開展
基因組學(xué)研究。該公司利用其數(shù)據(jù)分析系統(tǒng)“Sophia數(shù)據(jù)驅(qū)動醫(yī)學(xué)”(Sophia Data-Driven Medicine)和“下一代DNA測序”(NGS)為生物技術(shù)專業(yè)人員提供基因組研究。2017年,Sophia Genetics進(jìn)入液體活檢領(lǐng)域,使用Sophia AI解讀血液、尿液和腦脊液中的循環(huán)腫瘤DNA和腫瘤細(xì)胞的信息。這使醫(yī)生能夠在早期階段發(fā)現(xiàn)癌癥,而無需等待數(shù)月才能看到影像掃描的
腫瘤。Sophie AI目前被55個國家的400多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用,迄今已幫助
診斷超過125,000名患者。
6、Spark Therapeutics
2017年12月,Spark的創(chuàng)新基因療法Luxturna獲得
FDA批準(zhǔn)用于治療由RPE65基因突變引起的先天性視力喪失,使其成為第一個對
遺傳疾病進(jìn)行
基因治療的生物技術(shù)公司。Luxturna將工程病毒顆粒直接注入視網(wǎng)膜,病毒顆粒含有正確的RPE65基因拷貝,它取代了視網(wǎng)膜細(xì)胞中的突變型,顯著改善了
臨床試驗(yàn)中患者的視力。雖然該眼疾在全球各地有幾千名患者,但它的成功上市可能為其他基因療法打開大門,最終可能治療許多其他已知導(dǎo)致失明的突變。
7、百?。˙iogen)
入選理由:研發(fā)出治療脊髓型肌萎縮的療法
Biogen專注于研究神經(jīng)疾病和神經(jīng)退行性疾病的療法。憑借近40年的經(jīng)驗(yàn),Biogen為多發(fā)性硬化癥患者提供了五種“疾病改善”療法和一種對癥療法,并且開發(fā)出了唯一一款獲得美國批準(zhǔn)治療脊髓性肌肉萎縮癥(spinal muscular atrophy)的療法。Biogen正在對阿茲海默病、帕金森病和肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)等神經(jīng)退行性疾病進(jìn)行深入研究,尋找
基因治療方面的突破;還與賓夕法尼亞大學(xué)合作,致力于開發(fā)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的新療法。Biogen最受關(guān)注的阿茲海默病在研新藥Aducanumab的臨床結(jié)果預(yù)計要到2020年才能獲得。
8、Synthego
入選理由:提高CRISPR基因編輯的效率
CRISPR/Cas9這一快速高效的基因編輯技術(shù)面世五年以來,已經(jīng)徹底變革了醫(yī)學(xué)研究和藥物開發(fā)。但是這個基因編輯過程仍然需要耗費(fèi)大量時間來鑒定和構(gòu)建“向?qū)NA(guide RNA)”的片段,以定位待剪切或修飾的特定基因。2016年成立的Synthego公司專門開發(fā)合成向?qū)NA的試劑盒,可以靶向從
細(xì)菌到人類各種物種的DNA,從而使CRISPR基因編輯更容易。通過密集的自動化操作,Synthego已將合成向?qū)NA的成本降低了80%,并大幅提高了生產(chǎn)速度——客戶可以在線下單并在幾天內(nèi)獲得產(chǎn)品,而不需要花費(fèi)幾周的時間自行構(gòu)建。Synthego在全球30多個國家擁有1000多家客戶,與世界前十大生物醫(yī)藥公司都有合作。2017年,CRISPR技術(shù)的共同發(fā)現(xiàn)者Jennifer Doudna博士成為該公司的投資人。
9、WuXi NextCODE
隨著DNA測序的發(fā)展,產(chǎn)生了龐大而且具有價值的基因組數(shù)據(jù)。WuXi NextCODE幫助研究人員管理和理解基因組學(xué)數(shù)據(jù)。WuXi NextCODE業(yè)務(wù)范圍覆蓋全球,是多個國家級人口基因組項(xiàng)目的合作伙伴,例如英國國家
基因組學(xué)計劃、卡塔爾國家基因組計劃、新加坡全人口規(guī)模基因組研究項(xiàng)目以及精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃。WuXi NextCODE的客戶包括波士頓兒童醫(yī)院、哈佛大學(xué)和斯坦福醫(yī)學(xué)院、科赫研究所這些有名的科研機(jī)構(gòu),以及Foundation Medicine、23andMe這些公司。
10、Ginkgo Bioworks
入選理由:高效生產(chǎn)工業(yè)用途的微生物組產(chǎn)品
自2008年成立以來,由麻省理工學(xué)院(Massachusetts Institute of Technology)畢業(yè)生創(chuàng)立的Ginkgo Bioworks一直是計算機(jī)科學(xué)和合成生物學(xué)的先驅(qū),它徹底改變了行業(yè)用途的微生物定制生產(chǎn)。2017年,該公司從比爾?蓋茨Cascade基金等投資者處獲得了2.75億美元的D輪融資,總估值超過10億美元,并在波士頓海港總部開設(shè)了第三家生物“代工廠”。這是一家高度自動化的工廠,可以設(shè)計和放大生產(chǎn)
酵母和其他生物工程的微生物,用于生產(chǎn)香料、芳香劑和工業(yè)酶,服務(wù)于健康和美容、食品、紡織、農(nóng)業(yè)、能源和藥品等行業(yè)的客戶。Ginkgo Bioworks已經(jīng)與
拜耳(Bayer)達(dá)成合作開發(fā)農(nóng)業(yè)產(chǎn)品,并且收購了DNA合成制造商Gen9以進(jìn)一步提高其生產(chǎn)能力。