7月7日-7月10日,中國(guó)創(chuàng)新藥物(械)醫(yī)學(xué)大會(huì)暨第七屆CMAC年會(huì)在北京和杭州盛大召開(kāi),大會(huì)設(shè)53個(gè)分論壇,聚集近千位報(bào)告嘉賓。中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開(kāi)發(fā)行業(yè)委員會(huì)(RDPAC)、中國(guó)藥品監(jiān)督管理研究會(huì)與中華醫(yī)學(xué)事務(wù)年會(huì)(CMAC)共同策劃的“藥品監(jiān)管和創(chuàng)新論壇”于大會(huì)首日開(kāi)啟,14位來(lái)自監(jiān)管部門(mén)領(lǐng)導(dǎo)、科研院所權(quán)威專家、國(guó)際國(guó)內(nèi)知名企業(yè)代表共同參加論壇,探討新形勢(shì)下的藥品監(jiān)管和創(chuàng)新如何進(jìn)一步助力中國(guó)融入全球創(chuàng)新體系。

論壇由中國(guó)藥品監(jiān)督管理研究會(huì)常務(wù)理事、國(guó)際交流專委會(huì)主任委員薛斌主持,中國(guó)藥品監(jiān)督管理研究會(huì)副會(huì)長(zhǎng)兼秘書(shū)長(zhǎng)時(shí)立強(qiáng)為論壇致辭。國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)管理司稽查專員王平,國(guó)家藥監(jiān)局政策法規(guī)司副司長(zhǎng)邱瓊,國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)檢查長(zhǎng)三角分中心主任楊進(jìn)波,中國(guó)藥品監(jiān)督管理研究會(huì)會(huì)長(zhǎng)張偉,RDPAC執(zhí)行總裁康韋,RDPAC科學(xué)與藥政事務(wù)部副總裁王蕓,抗癌協(xié)會(huì)繼續(xù)教育與科技服務(wù)部部長(zhǎng)閻昭等嘉賓出席論壇并發(fā)表主題演講,RDPAC研發(fā)工作委員會(huì)主席、諾和諾德大中國(guó)區(qū)醫(yī)藥和質(zhì)量部企業(yè)副總裁張克洲,RDPAC研發(fā)工作委員會(huì)聯(lián)席主席、禮來(lái)中國(guó)高級(jí)副總裁、藥物研發(fā)及醫(yī)學(xué)事務(wù)中心負(fù)責(zé)人王莉,百濟(jì)神州全球總裁吳曉濱,復(fù)星全球合伙人、復(fù)星醫(yī)藥執(zhí)行總裁、首席戰(zhàn)略官梅璟萍,諾華公司開(kāi)發(fā)和政策監(jiān)管執(zhí)行總監(jiān)Chin Koerner,楊森研發(fā)全球法規(guī)事務(wù)副總裁、神經(jīng)科學(xué)治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Ashish K Kohli博士等嘉賓從在國(guó)內(nèi)、國(guó)外不同視角分享同步創(chuàng)新研發(fā)經(jīng)驗(yàn)。與會(huì)嘉賓圍繞藥品監(jiān)管科學(xué)和藥物創(chuàng)新研發(fā)的話題,進(jìn)行建設(shè)性分享、交流與研討,旨在促進(jìn)全球同步研發(fā)、注冊(cè)與審評(píng),推動(dòng)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的創(chuàng)新監(jiān)管理念和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

當(dāng)前,國(guó)家層面對(duì)加強(qiáng)藥品監(jiān)管能力建設(shè)、促進(jìn)創(chuàng)新高質(zhì)量發(fā)展給予越來(lái)越高的重視。國(guó)家藥監(jiān)局政策法規(guī)司副司長(zhǎng)邱瓊在論壇上全面解讀國(guó)務(wù)院《關(guān)于全面加強(qiáng)藥品監(jiān)管能力建設(shè)的實(shí)施意見(jiàn)》的要點(diǎn),目前已有30個(gè)省份出臺(tái)了加強(qiáng)藥品監(jiān)管能力建設(shè)的具體意見(jiàn)。國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)管理司稽查專員王平分享,我國(guó)通過(guò)持續(xù)推進(jìn)ICH協(xié)調(diào)轉(zhuǎn)化實(shí)施、接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、建立藥品專利糾紛早期解決機(jī)制等多措并舉,推動(dòng)全球同步研發(fā)創(chuàng)新并取得積極進(jìn)展,藥監(jiān)方面還將持續(xù)深化改革。中國(guó)藥品監(jiān)督管理研究會(huì)會(huì)長(zhǎng)張偉表示,強(qiáng)大的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展呼喚強(qiáng)大的監(jiān)管力量支撐,我國(guó)藥品監(jiān)管部門(mén)正在全面加強(qiáng)藥品監(jiān)管體系和能力建設(shè),加強(qiáng)藥品監(jiān)管科學(xué)研究,以促進(jìn)監(jiān)管事業(yè)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)協(xié)調(diào)推進(jìn)、高質(zhì)量發(fā)展。

科學(xué)的監(jiān)管釋放研發(fā)活力,

能力升級(jí)并軌全球創(chuàng)新體系

醫(yī)藥創(chuàng)新提速、新藥成功實(shí)現(xiàn)同步研發(fā),與科學(xué)的監(jiān)管體系的進(jìn)步密不可分。始于2015年的藥監(jiān)改革成效卓著,一系列加快藥品審評(píng)審批的政策組合拳落地,中國(guó)加入ICH并成為管委會(huì)成員,大大縮短新藥研發(fā)與上市時(shí)間,藥品監(jiān)管逐漸科學(xué)化、國(guó)際化、現(xiàn)代化,中國(guó)能更好地融入全球研發(fā)體系。

跨國(guó)藥企對(duì)審評(píng)審批與同步研發(fā)的提速有切實(shí)感受,并期待中國(guó)藥監(jiān)體系繼續(xù)與國(guó)際接軌,推動(dòng)國(guó)際指南轉(zhuǎn)化,簡(jiǎn)化審批流程,提升全球同步研發(fā)和注冊(cè)比例。康韋在論壇分享:“RDPAC近期對(duì)45家跨國(guó)企業(yè)中國(guó)的總經(jīng)理進(jìn)行了內(nèi)部調(diào)研,發(fā)現(xiàn)70%最認(rèn)可的是中國(guó)藥監(jiān)領(lǐng)域的改革創(chuàng)新,并且大家保持對(duì)中國(guó)投入衛(wèi)生健康和創(chuàng)新研發(fā)的信心。”王莉表示,中國(guó)創(chuàng)新藥同步研發(fā)環(huán)境在2015年藥政改革后得到大幅改善,  跨國(guó)企業(yè)的創(chuàng)新藥物在中外上市時(shí)間差從原先的5-8年縮短到3-4年,隨著時(shí)間推移將會(huì)更短,外企海外總部對(duì)于中國(guó)的新藥研發(fā)信心也因此大幅增強(qiáng)。

在創(chuàng)新全球化的趨勢(shì)下,更科學(xué)的注冊(cè)監(jiān)管體系必將進(jìn)一步激活研發(fā)動(dòng)力,賦能中國(guó)在全球研發(fā)體系中發(fā)揮重要作用。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),在2017-2020年200個(gè)新藥申請(qǐng)中,RDPAC會(huì)員公司已有8.5%可以實(shí)現(xiàn)同步遞交;未來(lái)基于國(guó)內(nèi)新藥審批進(jìn)一步加速,更多國(guó)際新藥將加入同步大軍, 有超過(guò)2/3的會(huì)員公司預(yù)測(cè),在2022-2025年間同步遞交比例將達(dá)到甚至?xí)^(guò)30%。

不解決臨床能力、專利保護(hù)、定價(jià)報(bào)銷流程等創(chuàng)新短板,

或失去融入全球創(chuàng)新先機(jī)

2015年-2020年,因政策環(huán)境改善、資本投入增加、創(chuàng)新能力升級(jí),中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)初步建成,欣欣向榮的中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)與全球不斷融合。創(chuàng)新藥對(duì)癌癥、慢性病、傳染病等我國(guó)負(fù)擔(dān)加重的疾病具有突破性醫(yī)療價(jià)值,并預(yù)計(jì)到2040年能降低約55%的疾病負(fù)擔(dān)。但放眼國(guó)際,我國(guó)在創(chuàng)新藥的引入和使用上還不足,勢(shì)必需要一個(gè)完善的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)支持新藥加速覆蓋。結(jié)合國(guó)際經(jīng)驗(yàn),一個(gè)利好醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)應(yīng)具備:高效、科學(xué)的藥品審批和可以確保上市后藥品安全的監(jiān)管程序,與發(fā)展投資相關(guān)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù),還有及時(shí)、透明和遵循證據(jù)的定價(jià)和報(bào)銷流程。

一項(xiàng)針對(duì)過(guò)去10年G20各國(guó)上市新藥占全球上市新藥比重的調(diào)研顯示,中國(guó)患者僅可以用到全球上市新藥的23%,而歐美等成熟市場(chǎng)較高的可達(dá)86%?？淀f表示:“國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的差異是產(chǎn)生上述差距的重要原因,具體表現(xiàn)在臨床開(kāi)發(fā)能力、創(chuàng)新的審評(píng)審批環(huán)境、知識(shí)產(chǎn)權(quán)和創(chuàng)新的激勵(lì)、投資回報(bào)等關(guān)鍵領(lǐng)域的差異,這些恰好也是國(guó)際創(chuàng)新藥選擇是否在一個(gè)市場(chǎng)投入所看中的因素。”

為應(yīng)對(duì)上述不同環(huán)節(jié)的挑戰(zhàn),我國(guó)也在大力推動(dòng)監(jiān)管政策和流程完善,建設(shè)多層次醫(yī)療保障體系,加強(qiáng)保護(hù)創(chuàng)新。以新藥定義為例,《國(guó)務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》從鼓勵(lì)原始和突破性創(chuàng)新的角度,定義新藥為“未在中國(guó)境內(nèi)外上市銷售的藥品”,即在全球均未上市而不僅是在中國(guó)未上市。但從另一角度看,在此定義下,即使在其他國(guó)家首次獲批、國(guó)際公認(rèn)價(jià)值的創(chuàng)新藥品,在中國(guó)卻不具備“新藥”資格,但實(shí)際在實(shí)施很多鼓勵(lì)創(chuàng)新的優(yōu)惠政策的過(guò)程中,例如加快審評(píng)審批、試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)、專利期延長(zhǎng)等,通常要與某款新藥是否符合“新藥”定義掛鉤,這也就可能導(dǎo)致一些前沿創(chuàng)新藥被阻隔在加速惠及患者的大門(mén)之外。產(chǎn)業(yè)期待進(jìn)一步完善“新藥”定義,讓僅符合中國(guó)境內(nèi)未上市的新藥同樣可以享受政策紅利,最終目標(biāo)是盡早、盡快滿足患者對(duì)創(chuàng)新藥的臨床需求。

張克洲圍繞在中國(guó)發(fā)展創(chuàng)新表示:“高質(zhì)量的臨床試驗(yàn)是加速同步創(chuàng)新的基石。我們?cè)谥袊?guó)建立了臨床研究戰(zhàn)略合作中心,共同推動(dòng)臨床試驗(yàn)的開(kāi)展,加強(qiáng)國(guó)內(nèi)的學(xué)術(shù)交流和臨床研發(fā)能力。”百濟(jì)神州、復(fù)星醫(yī)藥的企業(yè)代表也均強(qiáng)調(diào),提升參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)的能力,對(duì)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新國(guó)際影響力也十分關(guān)鍵。

同步研發(fā)、注冊(cè)和審評(píng),

是融入全球創(chuàng)新體系的“金鑰匙”

實(shí)現(xiàn)全球同步研發(fā)、注冊(cè)與審評(píng),對(duì)改善國(guó)內(nèi)外患者獲益,促進(jìn)監(jiān)管和臨床能力提升,推動(dòng)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展具有多重意義,更是推動(dòng)中國(guó)融入全球創(chuàng)新的重中之重。

王蕓在論壇分享,RDPAC曾做過(guò)專項(xiàng)研究,總結(jié)出優(yōu)化全球同步研發(fā)、注冊(cè)與審評(píng)的三大關(guān)鍵維度:注冊(cè)監(jiān)管的科學(xué)性、臨床研究的高效性和能力建設(shè)。推動(dòng)同步研發(fā)、注冊(cè)與審評(píng)是一個(gè)需要各方政府、企業(yè)和研究者緊密配合的復(fù)雜工程。基于現(xiàn)存挑戰(zhàn),她建議進(jìn)一步加強(qiáng)遺傳資源管理體系、MAH制度等監(jiān)管政策優(yōu)化,提升臨床試驗(yàn)資源使用效率、突破國(guó)內(nèi)臨床能力瓶頸,擴(kuò)展審評(píng)部門(mén)和臨床研究人才的規(guī)模;借鑒國(guó)際經(jīng)驗(yàn),不斷提升監(jiān)管能力,各部門(mén)和部委之間,需要搭一個(gè)完善的協(xié)調(diào)機(jī)制,并更充分地與產(chǎn)業(yè)對(duì)話。

Chin Koerner和Ashish K Kohli博士分別介紹了FDA和EMA激勵(lì)和支持創(chuàng)新的國(guó)際經(jīng)驗(yàn)。FDA設(shè)立了快速通道(FT)、突破性療法認(rèn)證(BTD)、再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法(RMAT)資格認(rèn)定等通道,還設(shè)置了加急審批渠道,滿足罕見(jiàn)病、兒童等特殊人群對(duì)新藥的需求,罕見(jiàn)病新藥在獲批后給予7年的數(shù)據(jù)保護(hù)期。EMA則將新藥獲益/風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估融入監(jiān)管審評(píng)當(dāng)中,保證監(jiān)管流程的專業(yè)度和透明度,利用優(yōu)先藥物(PRIME)資格認(rèn)定、加速審評(píng)、附條件上市許可和例外許可等監(jiān)管工具促進(jìn)患者盡早獲得新藥,并通過(guò)兒科研究計(jì)劃推動(dòng)兒科用藥的研發(fā)。

當(dāng)前中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新正步入更高層次的發(fā)展階段,需要基礎(chǔ)研究、臨床研究、監(jiān)管審批、多元化保障和知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等創(chuàng)新關(guān)鍵要素聯(lián)動(dòng)升級(jí),構(gòu)建一個(gè)科學(xué)高效的創(chuàng)新體系。展望未來(lái),完善與國(guó)際接軌的監(jiān)管體系,推動(dòng)在中國(guó)的同步研發(fā)、注冊(cè)與審評(píng),將促使創(chuàng)新藥更早地惠及患者,同時(shí)提升中國(guó)藥物研發(fā)水平和能力,讓中國(guó)研發(fā)與新藥全球化研發(fā)同頻共振。