5月11日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關政策》（2017年第52號）、《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新改革臨床試驗管理的相關政策》（2017年第53號）、《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新實施藥品醫(yī)療器械全生命周期管理的相關政策》（2017年第54號）三個征求意見稿，征求意見截止時間均為6月10日。

記者了解到，目前業(yè)內討論的焦點主要集中在53號文。53號文第5條指出，“開展Ⅰ期和Ⅲ期藥物臨床試驗前，須經(jīng)申請人與審評機構會議溝通后正式申請和受理。開展需審批的醫(yī)療器械臨床試驗前，須經(jīng)申請人與審評機構會議溝通后正式申請和受理。審評機構自受理之日起60個工作日后，沒有給出否定或質疑的審查意見即視為同意，申請人可按照遞交的方案開展臨床試驗。”

六項利好正式落地

一位不愿透露姓名的業(yè)內權威專家分析表示，52號、53號、54號文帶來了很多利好信息，其中有六項利好消息如果能夠正式落地，將進一步改善中國目前藥物創(chuàng)新的環(huán)境。52號文第2條指出，支持罕見病治療藥物和醫(yī)療器械研發(fā)。由衛(wèi)生計生部門公布罕見病目錄，建立罕見病患者注冊登記制度。罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準上市，上市后在規(guī)定時間內補做相關研究。

52號文第6條指出，鼓勵醫(yī)療機構優(yōu)先采購和使用療效明確、價格合理的新藥。研究完善醫(yī)療保險藥品目錄動態(tài)調整機制，探索建立醫(yī)療保險藥品支付標準談判制度，支持創(chuàng)新藥按規(guī)定納入基本醫(yī)療保險支付范圍。各地可根據(jù)疾病防治需要，組織以省（自治區(qū)、直轄市）為單位的集中采購。

業(yè)界期盼已久的臨床試驗機構“資格認定”改為“備案管理”。53號文第1條指出，取消臨床試驗機構的資格認定。具備臨床試驗條件的醫(yī)療機構在食品藥品監(jiān)管部門指定網(wǎng)站登記備案后，均可接受申請人委托開展臨床試驗。鼓勵社會資本投資設立臨床試驗機構，提供臨床試驗專業(yè)服務。臨床試驗主要研究者須具有高級職稱，參加過3個以上臨床試驗。臨床試驗申請人可聘請第三方對臨床試驗機構是否具備條件進行評估認證。

對于境內外臨床數(shù)據(jù)互通互用的問題，在53號文第6條給出了答案。申請人在境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，符合中國藥品醫(yī)療器械注冊相關要求的，經(jīng)現(xiàn)場檢查后可用于在中國申報注冊申請。境外企業(yè)在中國進行的國際多中心藥物臨床試驗，符合中國藥品注冊相關要求的，完成國際多中心臨床試驗后可以直接提出上市申請。在中國首次申請上市的藥品醫(yī)療器械，申請人應提供不存在種族差異的臨床試驗數(shù)據(jù)。申請人在歐洲藥品管理局、美國和日本獲準上市仿制藥的生物等效性試驗數(shù)據(jù)，符合中國藥品注冊相關要求的，經(jīng)現(xiàn)場檢查后可用于在中國申報仿制藥注冊。申請人在境外獲準上市的醫(yī)療器械，除需進行臨床試驗審批的第三類醫(yī)療器械外，在境外獲準上市時提交的臨床試驗數(shù)據(jù)，可作為臨床試驗資料用于在中國申報醫(yī)療器械注冊。

業(yè)內多位專家認為，54號文釋放的最大利好有兩個：一是第1條提出，要總結藥品上市許可持有人試點經(jīng)驗，結合《中華人民共和國藥品管理法》的修訂，將上市許可持有人制度在全國的藥品和醫(yī)療器械許可（注冊）人中普遍實行；二是第7條提出，將藥品醫(yī)療器械審評納入政府購買服務范圍，為申請人提供規(guī)范高效的審評服務，并建立上市藥品醫(yī)療器械品種檔案。

多個問題仍待解

在5月12日召開的“中國醫(yī)藥產業(yè)未來領袖峰會”上，有參會人員還指出，本次征求意見的文件中還有一些加速新藥研發(fā)進入臨床試驗的措施可以補充。例如，對于原創(chuàng)新藥的臨床試驗申請是否可以根據(jù)“基于風險監(jiān)管”的原則，取消省局的全方位現(xiàn)場核查？或者明確臨床試驗申請（IND）與新藥產品申請（NDA）現(xiàn)場核查的不同要求并提出明確時間表，避免有時長達幾個月的額外申報時間。

另外，對“召開審評機構會議”的這種新做法很多業(yè)內專家也提出了疑問。他們認為，依據(jù)目前我國藥品審評的技術水平和人員數(shù)量來看，召開審評機構會議的時限難以確定。原來創(chuàng)新藥審評審批主要是“卡”在審評審批速度慢的問題上，如何確保召開審評機構會議的時限問題需要進一步明確，否則很難從根本上解決創(chuàng)新藥審評審批速度慢的問題。

吉利德科學中央政府市場準入總監(jiān)于坤給出的“2010-2016年全球創(chuàng)新藥”數(shù)據(jù)顯示，目前創(chuàng)新藥物研發(fā)呈現(xiàn)三大特點：周期越來越長、投入越來越大、風險越來越高。2016年，全球新型化學結構藥物中，3/4在美國FDA首先獲批，歐盟、日本等國家和地區(qū)在快速追趕，但中國目前仍然為零。

“三個征求意見稿的發(fā)布確實給中國新藥審評審批注入了新的活力，但醫(yī)保等多項政策亟需跟上改革的步伐，這樣才能吸引更多的跨國公司把新品帶到中國注冊申報。”于坤認為，中國應該根據(jù)疾病嚴重程度拉開不同類別藥物的報銷比例：疾病越嚴重，報銷比例越高，比如治療癌癥、艾滋病的藥物100%報銷。同時，根據(jù)藥品ASMR評級，ASMR評級越好，報銷比例也越高。

另外，對于新藥的定價，于坤建議，中國可以借鑒日本和中國臺灣的經(jīng)驗。一是類似藥效比較法。新上市藥品要與已上市類似藥物進行比較，結合藥品創(chuàng)新程度定價。二是成本定價法。對于上市藥品無法與現(xiàn)有藥品比較的，通過生產成本加合理利潤和費用。三是比價法。在根據(jù)上述方法計算新藥價格的基礎上，按照國際平均價格和規(guī)格間的比價系數(shù)進行調整。

聲音>>>

亞盛醫(yī)藥董事長兼CEO楊大俊博士：

“這次出臺的三個文件，其鼓勵藥物研發(fā)的力度比我們想象的要大，政策制定與國際接軌明顯。

公司最關注的還是《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新改革臨床試驗管理的相關政策（征求意見稿）》。其文件的第一條，將臨床試驗機構資格認定改為備案管理。這是藥企創(chuàng)新藥物研發(fā)的基礎，臨床試驗的改革沒有臨床機構的支持是做不到的。現(xiàn)在改為備案，對研究者的資質做了規(guī)定，藥監(jiān)部門要進行現(xiàn)場檢查和公開，在一定機制上保證了公開和透明。

但是要注意的是，要強調申辦方的責任。臨床試驗機構是否具備條件，企業(yè)可以通過聘請第三方進行評估，或者是自己企業(yè)具備條件的，可以自行評估。行業(yè)內會擔心臨床試驗機構實行備案的話，是否會缺少監(jiān)管而出現(xiàn)亂象，所以一定要明確申辦方的責任。

當然，在我們看來，影響最大的還是“優(yōu)化臨床試驗審查程序”這一條規(guī)定。其規(guī)定，審評機構自受理之日起60個工作日后，沒有給出否定或質疑的審查意見即視為同意，申請人可按照遞交的方案開展臨床試驗。這一舉措和國際規(guī)定接軌，有利于企業(yè)研發(fā)工作有序推進，而不會因為等待時間過長而錯失良機。

而在接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)方面，我們也是更為期待正式文件的落地。作為一家同國際合作非常密切的創(chuàng)新型藥企，接受不存在種族差異境外臨床試驗數(shù)據(jù)，這是國際慣用的做法。一方面保證了患者的權益，另一方面也有利于企業(yè)開展國際戰(zhàn)略合作，提高研發(fā)和產品上市效率，在國際競爭中提高競爭優(yōu)勢。”

再鼎醫(yī)藥相關負責人表示：

“昨晚國家局掛網(wǎng)的三份關于鼓勵藥品創(chuàng)新的征求意見稿，我們公司都非常關注，明顯感受到總局加快臨床急需的新藥醫(yī)療器械審評審批改革的堅定決心和切實措施，對所有認真做藥的企業(yè)而言都是重大利好。當然，有些改革環(huán)節(jié)涉及的主管部門可能不止CFDA一家，也許需要更高層面的配套協(xié)調。

《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關政策》這份文件提到，在加快臨床急需的產品方面，鼓勵措施力度很大，將會引導企業(yè)調整研發(fā)策略和方向，更加關注臨床需求開發(fā)產品，而不僅僅是做一個新的化合物。

再鼎醫(yī)藥以自主研發(fā)和合作開發(fā)為主，這些改革措施，將會使我們更加直接地面對國際競爭與合作，機遇與挑戰(zhàn)并存。我們將更加關注我國的臨床需求，針對國內臨床急需開發(fā)新藥，比如像鉑敏感復發(fā)性卵巢癌的維持治療，目前國內尚無有效治療藥物。”