再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和賽諾菲(Sanofi)今天宣布了一項2期臨床試驗的積極頂線結(jié)果，研究使用cemiplimab對82例晚期皮膚鱗狀細胞癌（CSCC）患者進行了關(guān)鍵性臨床試驗。

CSCC是僅次于黑色素瘤的第二大致命皮膚癌。CSCC早期發(fā)現(xiàn)有很好的預后，但如果進展到晚期將變得非常難治。進展到晚期的患者會因為多次手術(shù)移除位于頭部、頸部和其它部位的CSCC腫瘤而遭遇毀容。

Cemiplimab是一種靶向PD-1（程序性細胞死亡蛋白1）的在研人源抗體，由Regeneron和Sanofi根據(jù)全球合作協(xié)議共同開發(fā)。Regeneron使用公司專有的VelocImmune技術(shù)，發(fā)明和生產(chǎn)優(yōu)化的全人源抗體。目前Cemiplimab正處于臨床開發(fā)階段。

EMPOWER-CSCC 1是一個單組，開放標簽的2期臨床試驗，患者募集已經(jīng)完成。患有轉(zhuǎn)移性CSCC的患者每兩周接受3 mg/kg劑量的cemiplimab。其余兩個研究組的轉(zhuǎn)移性CSCC患者繼續(xù)每三周接受一次350mg平劑量的cemiplimab，局部晚期和不可切除的CSCC患者每兩周接受3 mg/kg劑量的cemiplimab。

此前cemiplimab的最新數(shù)據(jù)顯示，經(jīng)獨立審查，患者總緩解率（ORR）為46.3％。中位緩解持續(xù)時間（DOR）尚未達到（38例中有32例緩解正在進行中）。在分析時，對所有患者進行了最少6個月的隨訪。研究中的安全性資料與批準的抗PD-1藥物一致。此次的療效數(shù)據(jù)包括來自EMPOWER-CSCC1的82位患者的結(jié)果。其中大約三分之二的患者在接受先前的全身化療或放療之后疾病發(fā)生進展。來自EMPOWER-CSCC 1和1期臨床試驗的最新結(jié)果將在2018年的醫(yī)學大會上公開。

“對于那些不能接受手術(shù)或放療的CSCC患者，目前沒有FDA批準的治療方案，而晚期CSCC每年在美國造成3900至8800人死亡。” Regeneron全球臨床開發(fā)副總裁兼轉(zhuǎn)化科學和臨床腫瘤學主管Israel Lowy博士說：“這是有史以來最大規(guī)模的前瞻性研究，我們很高興許多患者能夠通過cemiplimab單獨療法達到深入和持久的緩解，在研究中觀察到的高度持久緩解率特別值得注意，因為這項研究與患者的生物標志物狀態(tài)無關(guān)。”

“EMPOWER-CSCC 1于2016年開始，迅速募集了患者，突顯了晚期CSCC中嚴重未滿足的需求。”賽諾菲全球研發(fā)總裁Elias Zerhouni博士表示：“我們期待與全球的監(jiān)管機構(gòu)合作，盡快為這些晚期CSCC患者提供重要治療方法，我們將繼續(xù)快速推進廣泛的開發(fā)項目，以評估cemiplimab作為多種實體腫瘤和血液腫瘤的單一療法和組合療法。”

這些關(guān)鍵數(shù)據(jù)將成為向FDA提交的滾動生物制劑許可申請（BLA）的基礎(chǔ)，該申請已經(jīng)啟動，預計將于2018年第一季度完成。向歐洲藥品管理局（EMA）提交的文件預計也將在2018年第一季度完成。這些數(shù)據(jù)證實了在2017年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上報告的積極1期臨床試驗擴展隊列結(jié)果。Cemiplimab已于今年獲得了FDA頒發(fā)的突破性療法認定。

我們期待在明年的醫(yī)學大會上聽到更多來自這項臨床試驗的積極消息，也希望這款新藥的審評過程能夠順利進行，早日為癌癥患者帶來新的治療方案。