近年來，國家陸續(xù)出臺多項利好政策，合力驅動兒科藥創(chuàng)新研發(fā)。對比過去十年（2010-2019年）兒科中成藥獲批上市及獲批臨床的產品數（6個和10個），近三年來（2020-2023年）已有2個和13個新品分別獲批上市及獲批臨床。此外，激勵政策也在推動療效顯著的兒科藥加速進保。伴隨2023版醫(yī)保目錄的全國落地，新一輪國談逐步提上日程，49款兒科藥有望沖線2024國談，溶液劑及注射劑均在數量上領跑；獨家品種（含劑型獨家，下同）為主力軍，占比接近60%。

利好政策紛至沓來，推動兒科藥創(chuàng)新研發(fā)

為貫徹落實《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》、《中國兒童發(fā)展綱要（2021-2030年）》等重要發(fā)展規(guī)劃內容，更好地滿足兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務需求，日前，國家衛(wèi)健委發(fā)布了《關于推進兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務高質量發(fā)展的意見》（下文簡稱《意見》）。

《意見》中再次強調“進一步補齊兒科藥短板”等內容，具體包括：①加大對兒科藥品種及關鍵技術研發(fā)的支持力度，補齊兒童藥物適宜劑型、規(guī)格不足等短板；②加強兒科藥使用監(jiān)測，動態(tài)調整相關短缺藥和臨床必需易短缺監(jiān)測清單；③推動兒科藥重點品種原料藥與制劑一體化發(fā)展；④支持符合條件的兒科相關醫(yī)療機構按程序提出增加藥品說明書兒科藥信息的建議；⑤充分運用藥品加快上市注冊程序，對符合兒童生理特征的兒科藥予以優(yōu)先審評審批；⑥加強醫(yī)療機構兒科藥遴選和配備管理，提高合理用藥水平；⑦支持兒科醫(yī)院制劑依法依規(guī)在醫(yī)聯體內使用，對醫(yī)療機構應用傳統(tǒng)工藝配制中藥制劑實施備案管理。

不止于此，事實上，國家于近年已針對兒科藥陸續(xù)出臺多項激勵政策，合力為企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)提供新思路。

2023年3月，國家藥監(jiān)局出臺《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請審評工作規(guī)范（試行）》，為加快創(chuàng)新藥、兒科藥、罕見病藥等創(chuàng)新藥審評審批提供政策支持；隨后8月，國家衛(wèi)健委公布《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，共涵蓋吉妥珠單抗注射劑、左甲狀腺素鈉口服溶液劑、非諾多泮注射劑等24個臨床急需兒科藥；同年11月，國家中醫(yī)藥管理局發(fā)布的《關于進一步加強中醫(yī)醫(yī)院兒科建設的通知》中明確，支持開展醫(yī)療機構中藥制劑研發(fā)和創(chuàng)新劑型開發(fā)，以及支持應用廣泛、療效確切的兒科中藥制劑在各省（市）內調劑使用，并納入醫(yī)保支付范圍......

2023年以來國家發(fā)布的鼓勵兒科藥研發(fā)相關政策

來源：國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委等，米內網整理

中國是全球第二大兒科用藥市場，根據國家統(tǒng)計局的數據，2020年0-14歲少兒人口數為2.53億人，約占全國總人口數的18%。隨著國家“三胎”政策的全面放開，兒科用藥需求也隨之增加。預計在相關政策和用藥需求的驅動下，未來兒科藥市場將迎來巨大的發(fā)展機遇。

兒科中藥新藥大爆發(fā)！健民、濟川突圍，以嶺、康緣發(fā)力

利好政策紛至沓來，最直接的體現便是兒科藥市場的不斷擴容，高質量新品的上市提速，以及企業(yè)研發(fā)熱情的持續(xù)高漲。

近年來我國兒科藥市場銷售額均保持良好的增長態(tài)勢，除2020年受疫情影響首次出現下滑，其余年份銷售額增速均在10%以上，市場潛力十足。其中，兒科中成藥2022年在中國三大終端六大市場（統(tǒng)計范圍詳見本文末）合計銷售規(guī)模超過168億元，2023年上半年已突破85億元，預計全年銷售額有望再創(chuàng)新高。

近年來中國三大終端六大市場兒科中成藥銷售趨勢（單位：萬元）

來源：米內網格局數據庫

眾所周知，因兒童生命體征的脆弱，以及兒童臨床反應難以追蹤，導致兒科藥研發(fā)存在一定難度。米內網數據顯示，在2010-2019年十年間，僅有6款中藥新藥獲批上市，包括天士力的芍麻止痙顆粒、步長制藥的小兒健胃咀嚼片、方盛制藥的小兒荊杏止咳顆粒等獨家品種。

直至近三年，在利好政策的驅動下，兒科中成藥創(chuàng)新研發(fā)步入收獲期。2020年至今已有2款兒科中成藥獲批上市：健民藥業(yè)的1.1類新藥小兒紫貝宣肺糖漿，用于小兒急性支氣管炎風熱犯肺證咳嗽，有望成為公司繼龍牡壯骨顆粒、小兒宣肺止咳顆粒后又一兒科潛力大單品；濟川藥業(yè)的2.2類新藥小兒豉翹清熱糖漿，是公司獨家大品種小兒豉翹清熱顆粒的改良新藥，小兒豉翹清熱顆粒2023年上半年在中國城市公立醫(yī)院、縣級公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心以及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院（簡稱中國公立醫(yī)療機構）終端銷售額接近11億元，為兒科中成藥TOP1產品。

2010年至今獲批上市的兒科中藥新藥

來源：米內網中國申報進度（MED）數據庫

兒科中藥新藥臨床進度方面，2010-2019年僅有10款產品獲批臨床，其中葫蘆娃藥業(yè)的小兒麻龍止咳平喘顆粒、武漢藥谷科技的蘇蘇小兒止咳顆粒、山東康眾宏醫(yī)藥的小兒清疹口服液3款產品被納入優(yōu)先審評程序。

2020年至今，已有13款兒科中藥新藥獲批臨床，數量上呈現“井噴”，1.1類新藥占據主導，有8個產品在列。其中，以嶺藥業(yè)的小兒連花清感顆粒已啟動Ⅲ期臨床試驗，擬用于小兒急性上呼吸道感染（風熱感冒證）；康緣藥業(yè)的小兒佛芍和中顆粒、盈科瑞的小兒二白止痛顆粒均適用于兒童功能性腹痛（FAP），目前國內尚未有以兒童FAP為適應癥獲批上市的治療藥物。

2010年至今獲批臨床的兒科中藥新藥

注：帶*為納入優(yōu)先審評程序

來源：米內網中國申報進度（MED）數據庫

從治療亞類上看，2010年至今，獲批臨床數量最多的當屬兒科感冒用藥，占據8個席位，兒科止咳祛痰用藥（6個）和兒科其它用藥（4個）緊隨其后，兒科厭食癥用藥、兒科止瀉藥則各占2個，兒科驚風藥占1個。

49款兒科藥劍指新國談，獨家品種“霸屏”

系列指導政策的出臺，一方面激發(fā)起企業(yè)對臨床價值明確、療效顯著、安全性高的兒科藥研發(fā)熱情，另一方面也加快了其準入醫(yī)保的速度，提高更多患兒的用藥可及性。

比如：2017版醫(yī)保目錄新增91個兒科藥品種，目錄中明確適用于兒童的藥品或劑型增加至540個。隨后，2019-2023版醫(yī)保目錄調整方案中也分別指出，重點調整及優(yōu)先納入兒科藥，其中2021版醫(yī)保目錄經談判準入的34個獨家兒科藥平均降價55.6%；2023版醫(yī)保目錄共納入9個兒科藥，獨家品種有4個，分別為齊魯制藥的孟魯司特鈉口溶膜、力品藥業(yè)的鹽酸可樂定緩釋片、新世紀藥業(yè)的鹽酸氟西汀口服溶液和Neurelis的地西泮鼻噴霧劑。

已納入2023版國家醫(yī)保目錄的兒科藥

注：帶*為獨家品種

來源：米內網醫(yī)保目錄數據庫

伴隨2023版國家醫(yī)保目錄在全國落地，新一輪醫(yī)保目錄調整工作也逐步提上日程。其中，上述《意見》中也提到：加強完善兒童醫(yī)療保障待遇和支付政策，將兒童治療周期長、健康損害大、費用負擔重的疾病門診費用納入居民醫(yī)保慢性病、特殊疾病保障范圍；醫(yī)保目錄調整繼續(xù)向兒科藥予以傾斜等。

據不完全統(tǒng)計，截至目前，至少有49款兒科藥暫未進入國家醫(yī)保目錄，化學藥、生物藥和中成藥分別占39個、5個、5個；從劑型上看，溶液劑（21個）、注射劑（11個）及片劑（10個）為主力選手；按治療大類統(tǒng)計，神經系統(tǒng)藥物以15個產品領跑，抗腫瘤和免疫調節(jié)劑、消化系統(tǒng)及代謝藥則各占8個席位。

有望進入2024國談的兒科藥

注：帶*為獨家品種

來源：米內網綜合數據庫

49款有望進入2024國談的兒科藥中，獨家品種有29個，占比接近六成，包括石四藥的司替戊醇干混懸劑（用于治療嬰兒期Dravet綜合征（罕見?。┫嚓P的癲癇發(fā)作）、合肥億帆生物的氯法拉濱注射液（用于兒童難治性/復發(fā)性急性淋巴細胞白血?。?、山東科成醫(yī)藥的鹽酸氨溴索直服顆粒（用于早產兒及新生兒、嬰兒呼吸窘迫綜合征）等。

根據以往“慣例”，預計新一輪醫(yī)保目錄調整工作安排是：5-6月準備，7-8月申報，9月發(fā)布初審藥品名單，10月專家評審，11月談判/競價，12月公布結果并形成目錄。顯然，上半年是企業(yè)鉚足干勁、爭取新品獲批的關鍵時期（按此前藥品申報規(guī)則：獲批上市的新藥截止時間為同年6月30日）。屆時，2024國談將有哪些新亮點？又有哪些品種能成功入選？米內網將持續(xù)跟進。

來源：米內網數據庫、國家衛(wèi)健委官網等

注：米內網《中國三大終端六大市場藥品競爭格局》，統(tǒng)計范圍是：城市公立醫(yī)院和縣級公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心和鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院、城市實體藥店和網上藥店，不含民營醫(yī)院、私人診所、村衛(wèi)生室，不含縣鄉(xiāng)村藥店；上述銷售額以產品在終端的平均零售價計算。數據統(tǒng)計截至1月26日，如有疏漏，歡迎指正！